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Arzneimittel-Frühbewertung und Value Dossiers – was kann

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Arzneimittel-Frühbewertung
und Value Dossiers – was
kann Deutschland von
anderen Ländern lernen?
Prof. Dr. med. Reinhard Busse MPH FFPH
Fachgebiet Management im Gesundheitswesen – WHO Collaborating
Centre for Health Systems Research and Management, TU Berlin
&
European Observatory on Health Systems and Policies
Ansätze der Arzneimittelpolitik
• Entscheidung
über Erstattungsfähigkeit
• Entscheidung
über Erstattungshöhe (bzw.
Preis)
• (frühe) Nutzenevaluation
• (volle) Nutzenevaluation
• Kosten-NutzenEvaluation
• Andere
Methoden
Arzneimittelevaluation
zu welchem Zweck?
Erstattungsfähigkeit
(z.B. Positivliste)
Preisregulierung (z. B.
Preissetzung,
Festbeträge)
AT AU CA(CDR) CH
FI NL NO NZ SE UK
AT AU CA(PMPRB)
CH FI FR SE
Therapieempfehlungen
UK(NICE)
CAHTA
NCCHTA
SBU
91/
1987 89 92
AETS
AETSA
FinOHTA
93
HAS
DIHTA
TA-SWISS
ANDEM/
ANAES
DACEHTA
DAHTA
SMM
94 95 96 97 98 99
PBAC PMPRB
EAK
CFH
KCE
NICE
„New“
IQWiG NICE
UETS
2000 01 02
03
04
05
PPB PHARMAC NoMA HEK
CT
PBB CEDAC
Institutionen für HTA, ArzneimittelPostlizensierungsevaluation (und QS)
Was uns Australien, Frankreich,
Großbritannien, Schweden zeigen:
• Auch eine Arzneimittel-“Schnell“bewertung dauert Zeit (ca. 4 Monate)
und kostet Geld …
• das Ergebnis lässt uns zumeist die
Wahl zwischen „insgesamt nicht besser“
und „nur für eine Subgruppe besser“
 sind wir darauf eingestellt?
Der „Großvater“ der
Schnellbewertung
(seit 1990) …
Der Weg
eines neuen
Arzneimittels
in Australien
PBAC
Alles ist detailliert
geregelt
(Handbuch hat 282 Seiten)
– und ein Dossier
ist im Schnitt 400
Seiten lang …
… was entsprechend Zeit braucht
Die HAS (gegr. 2004)
und ihre 7 Komitees
Chairman of the Board : Prof. Laurent Degos / Managing Director : François Romaneix
Interventional and diagnostic procedures
Pharmaceuticals (Transparency Committee)
Medical Devices
Economic and Public Health Evaluation
Healthcare cover for long-term conditions
Medical information quality and dissemination
Accreditation of healthcare organisations
H
T
A
Das Arzneimittel
(Transparenz)-Komitee
• Nominated by HAS Board decision
• 20 voting members (+ 6 alternates)
– Chair Prof. Bouvenot, Member of HAS Board
– 2 vice chairs
Mitarbeiter
bei family
HAS:
– 17 members physicians+(mostly
clinicians,
für Arzneimittel
> 20,
physicians, specialists, pharmacists,
epidemiologist,
Budget ca. 3,5 Mio. €/ Jahr
methodologists)
• 8 non-voting members
Representatives of French Medicines Agency, Ministry
Directorates, NHI funds, Pharmaceutical Industry
Association
• 2 meetings a month from 08:45 to 16:00
Ablauf HAS-Arzneimittelbewertung
(ca. 100 volle Bewertungen/ Jahr)
Day 0
• Filing by pharmaceutical companies
• Internal review of data (clinical effectiveness)
+ Submission of data to external experts
• Optional hearing of patient associations
• Transparency committee : 1) hearing of experts,
2) debates and voting process
• Guidance sent to company. Possible hearing.
Day 90
(-120)
• Final guidance transmitted to decision-making
bodies (ministry, CEPS, UNCAM) and published
(website)
Initial assessment: From HTA to decision
making on price and reimbursement
Dimensions
Clinical
• Effectiveness, magnitude of
Criteria
SMR
effect
Results
Insufficient
No reimbursement
Sufficient
Others
• Severity of the disease
•Impact on public health and
healthcare organisation
Relative effectiveness :
Clinical added value over
existing therapies?
No added
value
Added
value
ASMR
HTA: HAS Guidance
December 2009
15
Reimbursement only
if price inferior to
comparators
Price may be higher
than comparators
Decision: Ministry
Price: Economic
Committee
P
R
I
C
I
N
G
F: Kriterien und Inhalte der Bewertung (1)
Question 1: Is the drug eligible for reimbursement?
Criterion : Actual Benefit «SMR» Service médical rendu
Takes into account: ► disease (severity)
► drug: clinical effectiveness + impact on public health
Question 2: Does the drug bring some clinical progress over
existing therapies?
Criterion: Clinical added value «ASMR» (Amélioration du SMR)
ASMR I
wesentlicher therapeutischer Fortschritt
ASMR II
deutliche Verbesserung i. S. von Wirksamkeit
(efficacy) und/oder Reduktion der Nebenwirkungen
ASMR III
mäßige Verbesserung
ASMR IV
geringfügige Verbesserung
ASMR V
keine Verbesserung
F: Kriterien und Inhalte der Bewertung (2)
Question 3: What is the target population?
Quantitative estimate, based on available epidemiological
data, of the number of patients in the ‘reimbursed’
indication
Question 4: Is there a need for additional data collection?
–Uncertainty on clinical outcomes?
–Risk of misuse?
–Economic parameters to be studied in view of a future
reassessment of the product?
Question 5: What are the recommendations for a proper use
of the product?
Takes into account existing clinical guidelines
F: Clinical Added Value (ASMR) 2008
Repartition of ASMR granted by level
(New drugs and new indications, Year 2008) – in %
80
64
60
40
23
20
3
7
4
0
Major
Important
Moderate
Minor
None
F: Clinical Added Value (ASMR)
Jan. 2005 - Oct. 2009
60
34.3%
50
40
30.7%
28
38.5%
30
22
20
20
10
0
10
13.4%
19
13
4
4
2005
2006
2
Major
2007
Important
3
17.5%
7
5
2
5
2
2008
2009 (JanOct)
Moderate
NICE guidance 2000-2011
180
Quality
standards
160
140
Public
health
Interventional
procedures
120
QS
100
80
60
PH
Clinical
guidelines
IP
CG
Technology
appraisals
TA
40
Arzneimittel
20
0
2000
2001
2002
2003
2004
2005
2006
2007
2008
2009
2010
2011
England: Ergebnisse der
“Technology Appraisals” 2000-2009
Decision
Number
Percent
Unrestricted
98
29%
Optimised
188
55%
Only in
Research
21
6%
Not
recommended
31
9%
Non-submission
4
1%
Total
342
100%
March 2000 August 2009
Number % of opt.
rec.
By patient
group
By price
By continuation rule
By regimen
By setting
158
80%
53
34
27%
17%
7
4
4%
2%
In Schottland ca. 40%
342 individual recommendations in 166 technology appraisals
Ablehnquote in Schottland: ca. 33% (halbiert sich durch
Resubmission); in Kanada und Australien: ca. 50%
Ca. 50 Bewertungen/ Jahr:
40% innerhalb von 90 Tagen;
90% innerhalb von 120 Tagen
Scottish Medicines Consortium
Bewertungsverfahren von „alten“
Arzneimitteln in Schweden
(Typische)
Evaluationsreihenfolge
• Efficacy, ggf. effectiveness:
Wirkt es (im Vergleich zu Plazebo)?
• (Mehr-/ Zusatz-) Nutzen: Wirkt es im
Vergleich zu Behandlungsalternativen?
• Kosten-Nutzen:
In welchem Verhältnis stehen Nutzen
und Kosten? Ist es „Wert“?
Vereinfachtes Schema für Vorgehen in
europäischen Ländern (1)
Neues Medikament  „single technology assessment“:
Wichtiger Input = strukturierte Informationen vom Hersteller
Mit Preis (z.B. Schweden) Ohne Preis (z.B. Frankreich)
Notwendigkeit (Krankheit) & Wirksamkeit/ Nutzen
(auch für Subgruppen & einzelne Indikationen)
Mehrnutzen
(auch für Subgruppen & einzelne Indikationen)
Kosten-Nutzen
(Vergleich, Subgruppen etc.)
nicht erstattungsfähig
erstattungsfähig nur
für bestimmte Indikationen, bei bestimmten Ärzten/ Zentren,
Therapieversagen …
erstattungsfähig
nur im Rahmen von
Forschung (zur Gewinnung weiter Daten)
• Preissetzung frei (sofern großer Mehrnutzen)
• Preis verhandelt (Trend  value-based pricing & volume-price)
• Preis reguliert (in Abhängigkeit vom Mehrnutzen,
Kosten-Nutzen-Analyse …)
Schnelle Nutzenbewertung in
Deutschland ab 2011
Neues Medikament
(zugelassen und
erstattungsfähig)
X
XX X
Schnelle Nutzenbewertung in
Deutschland ab 2011
Neues Medikament
(zugelassen und
erstattungsfähig)
X
XX X
Vereinfachtes Schema für Vorgehen in
europäischen Ländern (2)
Neues Medikament  „single technology assessment“:
Wichtiger Input = strukturierte Informationen vom Hersteller
Mit Preis
Ohne Preis
Alte Medikamente
 „echter“ HTA:
Wichtiger Input =
systematischer Review
Vergleichender Nutzen
Nach bestimmter Zeit, bei neuer Evidenz,
bei Zweifeln an (Kosten-)Wirksamkeit
(auch für Subgruppen &
einzelne Indikationen)
Vergleichender
Kosten-Nutzen
Auswahl des Comparators
• übliche Praxis (nahezu alle Länder)
• beste Therapie (FI, NO, NZ, UK)
• günstigste Therapie (CA, FR, NZ)
• kosten-effektivste Therapie (nirgendwo explizit)
 Wesentlich für Ergebnis! – enges Befolgen der
methodischen Guidelines gefordert
• Evaluation zumeist für alle zugelassenen
Indikationen (Kanada evaluiert auch für
wahrscheinliche Off-label Indikationen)
Was sind mögliche Aspekte für den
„Mehrnutzen“ eines Arzneimittels ?
= wirksam unter Studienbedingungen
(ausgewählte Ärzte, Vorgehen nach Protokoll,
Patienten ohne Begleit-Krankheiten etc.)
= wirksam unter
Alltagsbedingungen
(„normale“ Ärzte,
„normale“ Patienten)
– wirksamer (i.S. von „efficacious“, „effective“),
sicherer, bessere Nutzen-Risikorelation?
– günstiger, kosteneffektiver?
– weitere Vorteile ?
(z.B. Kriterien aus Patientenperspektive wie
Annehmlichkeit/Frequenz der Applikation, Bewertung
pharmakologischer Eigenschaften, des Innovationsgrad wie
z.B. eines therapeutischen Durchbruchs)
Studiendesigns
• “head-to-head”-RCTs präferiert (aber
normalerweise nicht vorhanden)
• bei Mehrheit “finale” Ergebnisparameter
(Änderung in Mortalität, Morbidität,
Lebensqualität) bevorzugt
• Studien in “natürlichem” und landesspezifischem
Setting (“community effectiveness”) favorisiert –
aber zumeist auch nicht vorhanden
-> am Ende bleiben oft doch nur die 24-WochenZulassungs-RCTs (vs. Plazebo)
Zulassung vs. Frühe Nutzenbewertung
vs. « voller » HTA: Grenzen und
Rollenverteilung
Country‐specific context
(values, budget, priorities,
health care delivery system)
Transferability of results
Schlussfolgerungen
• (frühe) Nutzen-Analysen (bzw. Kosten-NutzenAnalysen) einzelner Arzneimittel werden
zunehmend eingesetzt – in Ergänzung zu
„vollständigen“ HTAs
• Datenquellen, Studiendesigns und Methodik der
Evaluation differieren noch, nähern sich aber an
► intern. Zusammenarbeit zur Erhöhung von
Akzeptanz und Transparenz von Evaluationen
sinnvoll (z.B. IQWiG mit HAS)
www.mig.tu-berlin.de
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