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Einmal täglich verabreichtes Deferasirox (Markenname - LifePR.de

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Urs Bigler
Leiter Kommunikation
Mediensprecher BR SPRG
Novartis Pharma Schweiz AG
Monbijoustrasse 118
Postfach
CH-3001 Bern
Tel +41 31 377 52 25
Fax +41 31 377 53 79
E-Mail urs.bigler
@novartis.com
www.novartispharma.ch
MEDIA RELEASE • COMMUNIQUE AUX MEDIAS • MEDIENMITTEILUNG
Einmal täglich verabreichtes Deferasirox (Markenname Exjade®)
entfernt nachweislich kardiales Eisen – wie eine an der
Jahresversammlung der ASH präsentierten Studie zeigt
•
Bei rund 78% Patienten mit Beta-Thalassämie kam es nach sechs Monaten zu
einer Senkung der Eisenwerte im Herzen und bei 90% in der Leber, wie vorläufige
Daten zeigen
•
Eine Studie an Patienten mit Sichelzellanämie (SCD) und Eisenüberladung ergab,
dass Sicherheit und Wirksamkeit während zwei Jahren anhielten
•
Erwiesene Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit Myelodysplastischem
Syndrom (MDS) mit niedrigem Risiko
Bern, 23. Januar 2008 – Neue Daten zeigen, dass einmal täglich eingenommenes Deferasirox
bei Patienten mit Beta-Thalassämie die Eisenspiegel in Herz und Leber senkt. Gemäss diesen
Zwischenergebnissen einer laufenden Studie kam es nach sechs Monaten bei ca. 78% der
Studienteilnehmer zu einer Senkung der Eisenwerte im Herzen und bei 90% in der Leber.
Diese Ergebnisse wurden an der 49. Jahresversammlung der American Society of Hematology
(ASH) in Atlanta präsentiert.
„Diese vorläufigen Daten sind ermutigend. In einer Dosierung von 30 mg/kg senkte
Deferasirox bei den meisten Patienten sowohl die kardialen als auch die hepatischen
Eisenwerte,” sagte John C. Wood, M.D., Ph.D., vom Children’s Hospital von Los Angeles.
„Die Entfernung des Eisens aus dem Herzen ist besonders wichtig, weil die EisenKardiotoxizität nach wie vor die häufigste Todesursache bei Patienten mit Thalassämia major
ist.”
Chronische Eisenüberladung ist ein potenziell lebensbedrohender Zustand, der durch die
häufigen Bluttransfusionen bedingt ist, die zur Behandlung von Patienten mit bestimmten
chronischen Blutkrankheiten wie Sichelzellanämie (SCD), Thalassämie, myelodysplastischen
Syndromen (MDS) und anderen Anämien erforderlich sind. Falls die Eisenüberladung im
Organismus nicht erkannt und behandelt wird, kann sie toxisch werden. Da der menschliche
Körper keinen Ausscheidungsmechanismus zur Beseitigung des überschüssigen Eisens besitzt,
wird die Eisenchelation als wirksame Therapie der transfusionsbedingten Eisenüberladung
eingesetzt.
Bevor Deferasirox entwickelt wurde, erhielten Patienten eine Eisenchelattherapie, die als
Dauerinfusion verabreicht werden musste. Die einmal täglich verabreichte orale
Monotherapie Deferasirox ermöglicht den Patienten eine wirksame Eisenreduktion ohne
Notwendigkeit einer Eisenchelattherapie als Infusion.
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Erwiesene Langzeitwirksamkeit und -sicherheit bei Patienten mit SCD
Eine separate, während vier Jahren durchgeführte Verlängerungsstudie belegt die langfristige,
dosisabhängige Wirksamkeit und Sicherheit von Deferasirox bei chronisch transfundierten
Patienten mit SCD. Patienten, die in der Hauptstudie mit Dosen von 20 und 30 mg/kg/Tag
behandelt wurden, zeigten eine kontinuierliche Abnahme des erhöhten Serumferritins (SF),
das einen Indikator für die Eisenanreicherung im Körper darstellt. Bei Patienten, die in der
Hauptstudie anfänglich 5 und 10 mg/kg/Tag erhielten, gingen die SF-Werte allmählich
zurück, nachdem die Dosis auf rund 20 mg/kg/Tag erhöht worden war. Die Marker der
Leber- und Nierenfunktion zeigten keine signifikanten Änderungen und es wurden kein
progressiver Anstieg des Serumkreatinins (SCr) beobachtet.
Des weitern wurde bis jetzt von keinen neuen unerwünschten Nebenwirkungen oder
Sicherheitsbedenken in der Verlängerungsstudie berichtet.
Sicherheit und Wirksamkeit von Deferasirox bei Patienten mit Niedrig-Risiko-MDS
erwiesen
Zusätzliche Forschungen zeigen, dass die Behandlung mit Deferasirox die mittleren SF-Werte
bei Patienten mit MDS mit niedrigem oder mit intermediärem Risiko 1 (nach IPSS) während
eines Jahres senkte. Ausserdem kam es bei 100% der Patienten während 12 Monaten zu einer
Stabilisierung des labilen Plasmaeisens (LPI), der reaktiven Form des nichttransferringebundenen Eisens,
was auf eine über 24 Stunden aufrecht erhaltene
Unterdrückung des toxischen Eisens mit Deferasirox hindeutet. Es wurde gezeigt, dass
Deferasirox bei dieser Population ein kontrollierbares Sicherheitsprofil besitzt. Die laufenden
Analysen dieser Studie zur Beurteilung der Herz-, Leber- und Drüsenfunktion werden die
Auswirkung der Eisenchelation von Deferasirox auf die Morbidität und Mortalität bei MDS
ermitteln.
Diese Daten liefern weiteren Hintergrund für eine separate, an der diesjährigen Tagung
präsentierten Studie, die zeigt, dass die Chelattherapie für stark transfundierte Patienten mit
Niedrig- und Intermediär-Risiko-MDS einen signifikanten Überlebensvorteil bietet. Eine
prospektive Studie mit MDS-Patienten ergab eine mittlere Gesamtüberlebensdauer ab
Diagnose bei chelierten Patienten von 115 Monaten gegenüber 51 Monaten bei nichtchelierten Patienten (p< 0,0001).
Studiendetails
[Abstract #2781]
Die erste Studie ist eine prospektive, einarmige Phase-II-Studie mit 18 chronisch
transfundierten Patienten mit Beta-Thalassämie. Während der Studie werden die SF-Werte
monatlich und die Eisenkonzentrationen in Leber und Herz alle sechs Monate gemessen. Es
werden daran 30 Patienten in vier Zentren in den USA teilnehmen, denen in den nächsten 12
bis 18 Monaten Deferasirox in einer Dosierung von 30-40 mg/kg/Tag verabreicht wird. Die
laufenden Auswertungen werden darüber Aufschluss geben, ob Deferasirox bei Patienten mit
schwerer Eisenüberladung weiterhin die kardiale Eisenüberladung verbessert und die
Herzfunktion aufrechterhält oder verbessert. Daten von anderen grossen Studien zur
Beurteilung der Wirkung von Deferasirox auf die kardiale Eisenreduktion und die
Herzfunktion werden nächstes Jahr verfügbar sein.
[Abstract # 3395]
In der SCD-Studie, einer Verlängerungsphase der laufenden Phase-II-Studie zum Vergleich
von Deferasirox mit Deferoxamin, wurde die Sicherheit und Wirksamkeit von 20-30
mg/kg/Tag Deferasirox bei 159 Patienten während einer 2,7-Jahresperiode bewertet. Die
Patienten des Deferoxamin-Arms der Verlängerungsstudie durften
für die
Verlängerungsstudie zur Deferasirox-Gruppe überwechseln.
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[Abstract #1470]
Die dritte Studie, US03, ist eine Phase-II-, offene, Dreijahres-Studie mit 176 Patienten mit
MDS mit niedrigem oder mit intermediärem Risiko 1 (nach IPSS) und transfusionsbedingter
Eisenüberladung (SF 1000 µg/l und >20 Einheiten Erythrozytenkonzentrat-Transfusionen),
mit Serumkreatinin bis zum Doppelten der Obergrenze des Normalwerts. Die DeferasiroxDosis betrug anfänglich 20 mg/kg/Tag und konnte je nach Verträglichkeit und Response auf
40 mg/kg/Tag gesteigert werden. SF wurde monatlich, LPI alle drei Monate überwacht.
[Abstract #249]
Die MDS-Überlebensresultate stammen aus einer prospektive Langzeiterhebung
hämatologischer Daten bei 170 MDS-Patienten, die in 18 Zentren des Groupe Francophone
des Myelodysplasies während einer einmonatigen Periode (15. Mai – 15. Juni 2005)
Bluttransfusionen erhielten. Die Überlebensdaten wurden nach zwei Jahren, am
Referenzdatum 15. Mai 2007, ausgewertet.
Über Novartis
Die Novartis AG bietet verschiedene medizinische Lösungen an, um damit auf die sich
verändernden Bedürfnisse der Patienten und Gesellschaften auf der ganzen Welt einzugehen.
Das Unternehmen ist vollständig auf Wachstumsbereiche des Gesundheitssektors ausgerichtet
und verfügt über ein vielfältiges Portfolio, um diese Bedürfnisse so gut wie möglich zu
erfüllen – mit innovativen Arzneimitteln, kostengünstigen generischen Medikamenten,
Impfstoffen und Diagnostika zur Vorbeugung von Erkrankungen und rezeptfrei erhältlichen
Produkten zur Selbstmedikation. Novartis ist das einzige Unternehmen mit führenden
Positionen in diesen Bereichen. Im Jahr 2007 erzielten die fortzuführenden Geschäftsbereiche
des Konzerns (ohne Desinvestitionen 2007) einen Nettoumsatz von USD 38,1 Milliarden und
einen Reingewinn von USD 6,5 Milliarden. Der Konzern investierte rund USD 6,4 Milliarden
in Forschung und Entwicklung. Novartis hat ihren Sitz in Basel (Schweiz). Die Novartis
Konzerngesellschaften beschäftigen rund 98 200 Vollzeit-Mitarbeiterinnen und -Mitarbeiter
in über 140 Ländern. Weitere Informationen finden Sie im Internet unter
http://www.novartis.com.
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Kontakt
Urs Bigler
Leiter Kommunikation
Novartis Pharma Schweiz AG
Postfach, 3001 Bern
Tel. +41 31 377 52 25
Fax +41 31 377 53 79
urs.bigler@novartis.com
EXJADE® (Deferasirox)
Zusammensetzung: Dispergierbare Tabletten zu 125, 250 oder 500 mg Deferasirox. Indikation: Behandlung der
transfusionsbedingten Hämosiderose. Dosierung und Verabreichung: Die empfohlene Anfangsdosis von
Deferasirox ist einmal täglich 20 mg/kg Körpergewicht. Es wird empfohlen, bei Patienten, welche regelmässige
Bluttransfusionen (mehr als 8 Einheiten Erythrozytenkonzentrate pro Jahr) erhalten, die Therapie mit Deferasirox
nach der Transfusion von ungefähr 20 Einheiten Erythrozytenkonzentrat (entspricht ca. 100 ml/kg) und bei
klinischen Hinweisen auf eine chronische Eisenüberladung (Serumferritin >1000 μg/l bzw. einem Eisengehalt der
Leber von >2 mg/g Trockengewicht) zu beginnen. Eine Anfangsdosis von 30 mg/kg/d kann bei Patienten in
Erwägung gezogen werden, die mehr als 14 ml/kg/Monat Erythrozytenkonzentrat (d.h. mehr als 4
Einheiten/Monat für einen Erwachsenen) erhalten und bei denen eine Reduktion der bestehenden Eisenbelastung
angestrebt wird. Dosen, die 30 mg/kg übersteigen, werden nicht empfohlen, da die Erfahrungen mit Dosen
oberhalb dieses Bereichs begrenzt sind. Eine Anfangsdosis von 10 mg/kg/d kann bei Patienten in Erwägung
gezogen werden, die weniger als 7 ml/kg/Monat Erythrozytenkonzentrat (d.h. weniger als 2 Einheiten/Monat für
einen Erwachsenen) erhalten und bei denen das Körpereisen weder weiter ansteigen noch abnehmen soll. Bei
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Kindern <2 Jahren liegen keine Erfahrungen zur Wirksamkeit und Sicherheit von Deferasirox vor, daher wird die
Behandlung hier nicht empfohlen. Die Einnahme von Deferasirox soll auf nüchternen Magen mindestens 30
Minuten vor dem Essen erfolgen. In Wasser oder Orangensaft einrühren. Monatliche Bestimmung des
Serumferritins, Dosiserhöhung in Schritten von 5-10 mg/kg alle 3-6 Monate. Liegt der Serumferritinspiegel bei
mehreren aufeinander folgenden Messungen unterhalb 500 µg/Liter, ist die Behandlung abzusetzen.
Kontraindikationen: Hypersensitivität gegenüber der Wirksubstanz oder einem der Hilfsstoffe. KreatininClearance < 60 ml/Minute. Warnhinweise und Vorsichtsmassnahmen: Beeinträchtigung der Nieren- oder
Leberfunktion. Monatliche Kreatininkontrolle und Testen auf Proteinurie: Die Tagesdosis kann im Falle eines
nicht-progressiven Anstiegs des Serumkreatinins verringert werden. Liegt eine progressive Erhöhung des
Serumkreatinins oberhalb der Obergrenze des Normalwerts vor, so ist Deferasirox abzusetzen. Eine häufigere
Kreatininkontrolle wird empfohlen bei Patienten mit erhöhtem Risiko von Nierenkomplikationen. Monatliche
Kontrolle der Leberfunktion: Deferasirox sollte abgesetzt werden, falls ein anhaltender progressiver Anstieg der
Serumtransaminasewerte beobachtet wird, der nicht auf andere Ursachen zurückgeführt werden kann. Die
Tabletten enthalten Laktose. Anwendung bei Schwangeren nur bei zwingender Indikationsstellung, Stillen
während der Behandlung wird nicht empfohlen. Schwere Hautreaktionen können einen Behandlungsabbruch
erforderlich machen. Die Behandlung ist abzusetzen, falls schwere Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten. Es
wurde über Zytopenie unklarer Genese berichtet (siehe Unerwünschte Wirkungen). Jährliche Hör- und Sehtests:
Falls Störungen beobachtet werden, ist eine Dosisreduktion oder das Absetzen des Arzneimittels in Betracht zu
ziehen. Deferasirox darf nicht mit anderen Eisenchelattherapien kombiniert werden. Interaktionen: Die
Anwendung von aluminiumhaltigen Antaziden zwei Stunden vor und nach der Einnahme von Deferasirox ist zu
vermeiden; das Vermischen mit Apfelsaft wird nicht empfohlen. Die Verabreichung von Deferasirox ist mindestens
fünf Tage vor einer Gallium-67 Szintigraphie zu unterbrechen. Unerwünschte Wirkungen: Häufig:
Kopfschmerzen, Durchfälle, Obstipation, Erbrechen, Übelkeit, Abdominalschmerz, Bauchschwellung, Dyspepsie,
erhöhte Transaminasen, Hautreaktionen, Hautjucken, Proteinurie, erhöhtes Serumkreatinin. Selten: Angst,
Schlafstörungen, Schwindel, früher Katarakt, Makulopathie, Hörverlust, Gastritis, Pharyngitis, Hepatitis,
Cholelithiasis, Pigmentstörungen, Fieber, Ödeme, Müdigkeit. Spontane Berichte: Überempfindlichkeitsreaktionen
(inklusive Anaphylaxe, Angiödem und Urtikaria), leukozytoklastische Vaskulitis, Urtikaria, akutes Nierenversagen
(in einigen Fällen fatal), Zytopenien (inklusive Neutropenie, Thrombozytopenie und Panzytopenie) mit
ungewissem Kausalzusammenhang mit der Therapie. Packungsgrössen: Packungen mit 28 oder 84 dispergierbaren
Tabletten zu 125, 250 oder 500 mg Deferasirox. Nur gegen Rezept erhältlich (Kategorie B) * kassenzulässig. Für
weitere Informationen siehe Arzneimittel-Kompendium der Schweiz.
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